世界第一例胚胎干细胞治疗帕金森病临床试验在中国启动，国际同行存疑虑
►图片来自infusio.org
撰文｜叶水送
责编｜李晓明
据5月31日的nature news报道，中国启动了第一个使用人体胚胎干细胞进行的临床试验，主要针对两种疾病：帕金森综合征和黄斑变性，同时这也是世界上第一个使用胚胎干细胞来治疗帕金森综合征的临床试验。然而国际同行对此有不同声音。
这项临床试验是中国首批经过备案的干细胞临床研究，由军事医学科学院输血研究所和中科院动物研究所4月11日在郑州大学第一附属医院率先启动。两项研究分别为“人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病”以及“人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞治疗干性年龄相关性黄斑变性”，均为老年人中多发和难治的重大疾病。其中帕金森病是世界第二大神经退行性疾病，预计中国在2050年将有超过800万人帕金森患者，而年龄相关性黄斑变性在老年人致盲因素中居重要位置。
nature news的报道介绍，研究者首先让人体胚胎干细胞分化出来的未成熟的神经元，然后再将这些神经元打入到大脑的目标位置，进行帕金森综合征治疗。另一项干细胞临床试验是使用胚胎干细胞用来治疗导致患者视力下降的黄斑变性。早在2014年，日本理化学研究所（riken）高桥雅代就曾利用ips细胞成功治疗过一位眼睛黄斑变性的患者。
此次中国科学家启动的世界上第一个使用胚胎干细胞来治疗帕金森综合征的临床试验也备受关注。nature news的报道称，中科院动物研究所研究员周琪团队一项未经发表的研究显示，一开始，15只猴子在经过干细胞移植后，并未有任何的改善，一年后研究人员发现，大约一半左右的猴子移植的干细胞变成了多巴胺释放细胞，其他的猴子在接下来的几年时间也有一半在运动方面得到了改善。大脑中的多巴胺释放下降，是导致帕金森的主要原因。
另外，根据2016年中央电视台的一则视频报道显示，通过人工诱导使一只猴子的左手模拟人类帕金森患者症状，在通过向其注射中脑多巴胺能神经元7个月后，这只猴子的左手恢复了运动能力。研究人员表示，干细胞治疗在安全性上有所保障，有效性还在评估中。
军事医学科学院输血研究所裴雪涛向nature news表示，“这将是中国科研的新方向。”瑞典lund大学再生神经生物学家malin parmar表示，中国科研团队正在快速推动干细胞临床试验，未来这一领域会有很多激动人心的事情发生。
但是，据nature news报道，这项临床试验同样遭到国际同行的质疑。来自加州scripps 研究所的干细胞学者jeanne loring也在尝试利用干细胞来治疗帕金森综合征，他认为，神经前体细胞可分化成任何类型的神经元，这也会导致风险增加，“令人头疼的是，我们并不知道细胞会朝哪个方向分化。”
来自纽约纪念斯隆凯特癌症研究中心（memorial sloan kettering cancer center）的干细胞学者lorenz studer同样对此表示疑虑，“我对这一结果（临床前试验的结果）有些好奇和关注，目前我并没有看到任何经过同行评审的临床前数据支持了这种方法。”值得一提的是，二人均来自国际干细胞治疗帕金森联盟成员。
参考资料：
trials of embryonic stem cells to launch in china. https://www.nature.com/news/trials-of-embryonic-stem-cells-to-launch-in-china-1.22068?from=timeline&isappinstalled=0
国家首批备案的胚胎干细胞临床研究项目启动：http://fcc.zzu.edu.cn/newsss/vmsgisapi.dll/onemsg?msgid=1704131509161081106
制版编辑：李晓明丨
