nature刊文：公开与学习失败的试验数据可加速医药研究
图片截自：nature
撰文 | 何东明
责编 | 叶水送
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一个药物研发长达20年以上且耗资巨大，80%以上临床试验失败了，但那些数据以往不公开。近日，欧洲药品管理局（ema）两位官员enrica alteri，lorenzo guizzaro在nature上刊文，建议药企与研究者公开并学习失败的试验数据，以加速阿尔茨海默症（ad）等重大疾病的医药研究。
文中指出，大型临床试验耗巨资以试验药物的有效性和安全性，但阴性结果的数据也能说明是否充分检验了预期假设。药企与研究者共享并利用这些数据，将助于改进研究假设，评估与制定其他方案，从而加速研发并显著减少时间与资金成本。
欧洲药物管理局(ema)修订的阿尔茨海默症治疗临床医药研究指南，图片来源，ema
此前，ema曾邀请制药公司私下分享其所有ad项目的机密信息，这些信息比文献的更新，更广泛，更深入，系统分析多个不同项目的数据，可加深对疾病机理与治疗的认识。缺乏试验前对相关失败的试验数据的充分探索性研究，致使ad临床试验失败率高于99%。该活动促成了设计临床试验和评估患者结果的新提议，并写入ema修订的指南中。
但药企不愿意公开数据，迫于公众压力，他们会与监管机构合作。ema已与美国等国家的药监局合作，以尽量使这些国家药物监管要求相近。未来，这些数据会形成一个共享的失败试验数据，越来越多药企也加入了共享的行列。
参考资料
1. be open about drug failures to speed up research.
2. european medicines agency. guideline on the clinical investigation of medicines for the treatment of alzheimer’s disease (ema, 2018).
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